Znanstvenici otkrili novu tehnologiju za borbu protiv HIV-a: ‘Postoji velika nada’

Znanstvenici tvrde da su uspješno eliminirali HIV iz zaraženih stanica, koristeći tehnologiju uređivanja gena CRISPR. Radeći poput škara, ali na molekularnoj razini, ona reže DNK kako bi se “loši” dijelovi mogli ukloniti ili onesposobiti.

Cilj je da se tijelo konačno potpuno očisti od virusa, iako je potrebno mnogo više posla kako bi se provjerilo je li to sigurno i učinkovito. Postojeći lijekovi protiv HIV-a mogu zaustaviti virus, ali ga ne mogu eliminirati.

Tim znanstvenika sa Sveučilišta u Amsterdamu (Nizozemska) predstavili su sažetak svojih ranih rezultata na medicinskoj konferenciji ECCMID ovog tjedna, ali naglašavaju da njihov rad ostaje samo “dokaz koncepta i da neće postati lijek za HIV u skoroj budućnosti”.

Potrebna dodatna istraživanja

Genetičar James Dixon sa Sveučilišta u Nottinghamu (Engleska, UK) tvrdi da rezultati još zahtijevaju provjeru: “Bit će potrebno mnogo više posla kako bi se pokazalo da rezultati u ovim staničnim analizama mogu biti ostvareni u cijelom tijelu za buduću terapiju. Potrebno je mnogo više razvoja prije nego što to može imati utjecaja na osobe s HIV-om”.

Tvrtka Excision BioTherapeutics tvrdi da nakon 48 tjedana tri volontera s HIV-om nemaju ozbiljne nuspojave, ali virolog Jonathan Stoye s Instituta Francis Crick u Londonu smatra da je uklanjanje HIV-a iz svih stanica koje bi ga mogle sadržavati u tijelu “iznimno izazovno”:

“Učinci liječenja, s mogućim dugoročnim nuspojavama, i dalje su zabrinjavajući. Stoga je vjerojatno da će proći mnogo godina prije nego što terapija temeljena na CRISPR-u postane rutinska, čak i uz pretpostavku da se može pokazati da je učinkovita”, prenosi Dnevno.hr.

Problemi s liječenjem

HIV napada stanice imunosnog sustava, koristeći njihov vlastiti mehanizam za stvaranje svojih kopija. Čak i uz učinkovito liječenje, neke odu u mirovanje, ili latentno stanje pa još sadrže DNK ili genetski materijal HIV-a, iako ne proizvode nove viruse.

Većina ljudi s HIV-om treba doživotnu antiretrovirusnu terapiju. Ako prestanu uzimati te lijekove, uspavani virus može se ponovno probuditi i ponovno izazvati probleme.

Rijetki su ljudi navodno “izliječeni” pošto je agresivna terapija raka uništila neke od njihovih zaraženih stanica, ali to se nikada ne bi preporučilo kako bi se liječio HIV, smatraju stručnjaci.

Držanje dijabetesa pod kontrolom može vam spasiti vid

Što je CRISPR?

CRISPR uređivanje gena je tehnika genetskog inženjeringa u molekularnoj biologiji kojom se mogu modificirati genomi živih organizama, a temelji se na antivirusnom obrambenom sustavu bakterija. Enzim Cas9 (nukleaza) u kompleksu sa sintetskim vodičem gRNK (dio ribonukleinske kiseline koji ima ulogu vodiča za enzime koji s RNK ili DNK gradi kompleks) može rezati genom stanice na željenom mjestu, uklanjati izrezani dio, dodavati nove dijelove ili premještati postojeće i to in vivo (unutar žive stanice).

CRISPR je kratica za Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (grupirana pravilno razmaknuta kratka palindromska ponavljanja), koji je dio obrambenog sistema prokariota, a pogodan je za editiranje genoma eukariota budući su geni linearno raspoređeni duž kromosoma pa se promjenom njihovog slijeda željena svojstva mogu odvojiti od neželjenih.

Cas9 enzim potječe iz bakterije Streptococcus pyogenes u kojoj ima ključnu ulogu u imunosnoj obrani, a pogodan je za pouzdanu ciljanu genomsku modifikaciju u eukariotskim stanicama (tzv. genski inženjering) stvarajući prekid DNK ili RNK.

Za otkriće te tehnologije američka kemičarka Jennifer Doudna i francuska genetičarka Emmanuelle Charpentier dobile su Nobelovu nagradu za kemiju za 2020. godinu.